العلاج الجيني يشفي صبي مريض بالأنيميا المنجلية

“العلاج الجيني يشفي صبي من مرض دم وراثي الذي يؤثر على الملايين”

صبي في سن المراهقه مصاب بمرض وراثي الذي يؤثر على الملايين من الأشخاص حول العالم و يبدو انه شُفيَ من المرض بإستخدام العلاج الجيني.

و يبدو ان العلاج أوقف أعراض فقر الدم المنجلي المؤلمة،و يدل على ان العلاج الجيني له إمكانية في علاج الأمراض الوراثية الشائعه.

ان فكرة العلاج الجيني هي استخدام شريطي الحمض النووي لتعويض الجينات المعطوبة للشخص المصاب (و هذه الفكره عمرها ثلاثة عقود)

استخدمت هذه الفكره في الغالب في علاج الأمراض النادرة جداً

و في المقابل مرض فقر الدم المنجلي يؤثر على ١٠٠ ألف شخص في الولايات المتحدة وحدها.

إذا اثبت هذا العلاج نجاحه في تجارب أكبر، فأن العلاج الجيني قد يُستخدم على نطاق واسع

و تقول ديبورا جيل من جامعة اكسفورد “قد تكون لعبة التغيير”

“الحقيقة ان الفريق لديه مريض مع فوائد سريرية حقيقية، و الدلائل البيولوجية لإثبات ذلك صفقة كبيرة جداً” .

الأشخاص المصابين بفقر الدم المنجلي لديهم هيموجلوبين غير طبيعي

-و الهيموجلوبين هو بروتين في الدم ينقل الأكسجين في أنحاء الجسم

و ذلك بسبب طفرة(خلل)في الجين المسؤول عن تصنيع سلسلة البيتا جلوبين التي هي جزء من تكوين الهيموجلوبين

هذه الطفرة تسبب تجمع الهيموجلوبين مع بعض (تبلور الهيموجلوبين) مما يسبب في تغير شكل خلايا الدم الحمراء إلى الشكل المنجلي التي قد تلتصق و تعلق و تسد الأوعية الدموية في جميع انحاء الجسم

الأشخاص المصابين بهذا المرض يُنقل لهم الدم لعلاج هذا الإنسداد المؤلم و لمنع حدوث نوبة جديده

زراعة النخاع يعالج هذا المرض لكن نسبة إيجاد متبرعين متطابقين لنخاع المريض هي ١٠٪‏ في هذه الحالة

الآن يبدو ان الفريق الطبي الفرنسي طوروا العلاج الذي سيعمل لصالح جميع المصابين

أولاً: أخذ الفريق الطبي الخلايا الجذعية لنخاع العظم من الصبي عندما كان عمره ١٣ سنة

و اعطوا هذه الخلايا نسخة من الجينات المحوره و التي تحمل الشفرة لتصنيع بيتاجلوبين حتى تتداخل مع البروتينات المعطوبة لدى المريض و تُوقِفهم عن التجمع (التبلور)معا

ثم قام الباحثون بإرجاع الخلايا الجذعية في جسم المريض

بعد ثلاث شهور تقريبا بدأ المريض بتصنيع كمية كبيرة من الهيموجلوبين الطبيعي

و قالت مارينا كافزنا و هي رئيسة الفريق في مستشفى نيكر للأطفال في باريس “عمر الصبي الآن ١٥ سنة ،و هو الآن متحرر (تخلص) من جميع الأدوية السابقة”

“تخلص من نوبات الألم الناتجة من انسداد الأوعية الدموية و تخلص من مسكنات الألم الأفيونية”

.

مارينا واثقة من ان هذه الفوائد سوف تستمر و تقول “ان جميع تحاليل الدم التي عُمِلَت اظهرت بإنه شُفي و لكن اليقين و التأكد يأتي فقط من المتابعة الطويلة المدى “

و قالت إن فريقها عالج ٧ مرضى آخرين و الذين يظهرون تقدماً واعداً

و يقول جون تيسدال من مؤسسة الدم و القلب و الرئة الوطني في ماريلاند ” نحن سعداء بهذا العمل و هذا النجاح سيقدم دعم للإستيراتجيات الوراثية التي تستهدف هذا المرض الرهيب”

ديفيد وليام في مستشفى بوسطن للأطفال في ماساشوستس يتوقع بأن الصبي قد لايزال يعاني احيانا من انسداد الأوعية الدموية لأن جيناته الأصلية قادرة على انتاج الهيموجلوبين الغير طبيعي

“فإنه من المهم أن نرى ماذا سيحدث مع مرور الوقت و كم عدد المرضى الذين سيكون لديهم نفس الفائدة”

على كلٍ ينبغي للعلاج الجيني أن يثبت بإنه فعال في تجارب أكبر

تكاليف هذا العلاج قد يقتصر استخدامه على الدول الغنية

و يقول ستيوارت اوركين من جامعة هارفارد الطبية

“يجب ان نكون واقعيين و نتذكر ان هناك مئات الآلاف من مرضى فقر الدم المنجلي في الدول النامية و هذا العلاج ليس من السهل ان يصدر او قابل للتكيف في هذه الدول ذات نظام صحي أقل تطوراً”

.

رابط الخبر

https://www.newscientist.com/article/mg23331154-800-gene-therapy-breakthrough/?campaign_id=RSS%7CNSNS-health

 

ڤديو انيميشن يشرح طريقة العلاج الجيني

https://youtu.be/EhZ9yCY8O_I

ترجمة:فاطمة حسن

موقع و منتدى الوراثة الطبية

مجموعة الدعم الأسري للأنيميا المنجلية