قديم 28-Mar-2016, 12:42 PM   #1
جبور
عضو جديد
 
الصورة الرمزية جبور
مورث جديد
رقـم العضويــة: 4561
تاريخ التسجيل: Sep 2007
مــكان الإقامـة: المغرب
المشـــاركـات: 21
نقـاط الترشيح: 0
نقـــاط الخبـرة: 10
...

Ss70019 قريبا..تقنية جديدة لعلاج ضمور العضلات

قريبا..تقنية جديدة لعلاج ضمور العضلات.اضغط الرابط اسفله بعد ظهور الصفحة اضغط skip ad t في أعلى الصفحة لتجاوز الاعلان ثم اقرأ الموضوع

http://adf.ly/1YqGJM
جبور غير متواجد حالياً   رد مع اقتباس
قديم 06-Oct-2016, 06:48 AM   #2
دوشين الامل قريب
عضو جديد
 
الصورة الرمزية دوشين الامل قريب
مورث جديد
رقـم العضويــة: 16860
تاريخ التسجيل: May 2012
مــكان الإقامـة: السعودية
المشـــاركـات: 3
نقـاط الترشيح: 0
نقـــاط الخبـرة: 10
...

افتراضي

السلام عليكم كيف اولادكن الله يعافيهن انا غبت كتير عنكن بس النية ارجعلكن بخبر مفرح انشالله
المعجل ادارة الاغذية والعقاقير المنح الموافقة على أول دواء للدوشين ضمور العضلات
أرسلت بواسطة بات فيرلونج في 19 سبتمبر 2016 في 13:30
مشاهدة مقالات
.






اليوم، أبنائي والرقص! اليوم نحتفل جميعا على موافقة ادارة الاغذية والعقاقير الأولى في دوشين. اليوم وافقت ادارة الاغذية والعقاقير Exondys 51 (ويعرف أيضا باسم eteplirsen) حقن ، أشار خصيصا للمرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة جين الدستروفين قابلة للاكسون 51 الطفر، والذي يصيب حوالي 13 في المئة من السكان مع دوشين.


الدموع هي مألوفة جدا للمجتمع دوشين. ولكن اليوم، وأنا أبكي دموع الفرح. أنا هبطت في بوسطن، منزل الفريق صرفة غير عادية والكثير من الشركاء في الصناعة رائع، وتحولت على هاتفي لهذا الخبر لا يصدق! فقد كان 32 عاما منذ تم تشخيص أبنائي وبعد طول انتظار، أنه يشعر وكأنه صلاتي هي بداية ليتم الرد عليها.


اليوم هو يوم تاريخي للمجتمع دوشين بأكمله. إنها الخطوة الأولى. لكن خطوة كبيرة إلى الأمام. Exondys 51 يكون محتملا أن يساعد 13ظھ من السكان دوشين. ونحن نعلم أن الأمر سيستغرق ومزيج من العلاجات لوقف الكامل لتطور المرض. لا تزال هناك العديد من الأشخاص الذين يعانون من الضمور الذي لن تستفيد مباشرة من Exondys 51.، ولكن ما كل شخص في هذا المجتمع سوف تستفيد من غير موافقة دوشين الأولى اليوم من ادارة الاغذية والعقاقير. أما اليوم، فقد تم إحراز تقدم نعتقد يفتح الباب ل العشرات من العلاجات تتحرك من خلال عملية التجارب السريرية. العلاجات التي تساعد على الطفرات الأخرى، الإكسونات أخرى. العلاجات التي من شأنها أن التجربة مع التكنولوجيات الجديدة. العلاجات التي من شأنها أن تعود بالفائدة على جميع الناس مع دوشين.


لعدة أشهر الأخيرة (سنوات حتى)، وبدا كما لو كنا لم تحصل على الفوز كمجتمع. كنا نظن أننا نفعل كل ما هو صواب. عقد PPMD ادارة الاغذية والعقاقير مع كبار قادة الفكر في فضاء دوشين في ديسمبر كانون الاول عام 2013. ونجحنا معا أصحاب المصلحة من جميع أنحاء المجتمع دوشين إلى صياغة التوجيهات . نحن قدمت بيانات فائدة / المخاطر وكالة يدل على أن الأولوية القصوى لمجتمعنا يتباطأ تطور المرض. PPMD وتحالف غير عادي من شركاء الدعوة - سباق إلى نعم، والتحالف دوشين، مؤسسة جيت، ومركز للدوشين ضمور العضلات - مدبرة أكبر مشاركة المجتمع في عشية ص اجتماع اللجنة الاستشارية . ولا يزال انتظرنا. وانتظرت. لأكثر من 100 يوما.


بموافقة اليوم متسارعة تأتي الأسئلة، وكثير منها نحن نبحث بالفعل والعمل لتحصل على الأجوبة. في الواقع، لالاسبوعين الماضيين PPMD ​​كان يعمل مع الفريق في صرفة لجدولة الويبينار في حال وجود موافقة من شأنه أن يغوص في عمق ما تعني موافقة المتسارع، ووضع العلامات من Exondys 51، وما هي الخطوات التي يجري اتخاذها نحو وصول المرضى والسداد. ونحن نأمل أن نشارك في وقت وتاريخ هذا الويبينار معك في وقت لاحق هذا الاسبوع.


ما نعرفه هو أنه بموجب أحكام موافقة المعجل، ادارة الاغذية والعقاقير والتي تتطلب صرفة التداوي لإجراء التجارب السريرية لتأكيد فائدة سريرية للعقار. تم تصميم الدراسة المطلوبة لتقييم ما إذا Exondys 51 يحسن وظيفة الحركة للأشخاص الذين يعانون دوشين مع طفرة مؤكدة جين الدستروفين قابلة للاكسون 51 الطفر. ونحن نعلم أيضا أن صرفة تلقى نادر للأطفال مراجعة قسيمة الأولوية المرض، والتي تأتي من برنامج يهدف إلى تشجيع تطوير عقاقير والبيولوجية جديدة للوقاية والعلاج من أمراض الأطفال النادرة. هذا هو السابع نادر للأطفال مراجعة قسيمة الأولوية المرض صادر عن ادارة الاغذية والعقاقير منذ بدء البرنامج. ولعلكم تذكرون، أوضح PPMD مدى أهمية هذه القسائم يمكن أن يكون للشركات التي تحصل عليها ، وكيف ساهمت لجعل هذا يحدث!


لا شيء من الإثارة اليوم يكون ممكنا من دون تضحيات، شجاعة، ونكران الذات من جميع الشباب وأسرهم الذين شاركوا، وليس فقط في محاكمة Exondys 51، ولكن في جميع المحاكمات التي تسعى لانهاء دوشين أو علاج دوشين. الكثير من الشباب في جميع أنحاء العالم عن طيب خاطر تضحية بحياتهم من أجل التقدم ويجب توجيه الشكر. هم وعائلاتهم هم أبطالنا الحقيقية.


يجب علينا أن نشكر الجهود الدؤوبة للفريق صرفة التداوي، تحت قيادة إدوارد كاي. لقد كانوا شركاء عاطفي والملتزم، وأصبحت جزءا من الأسرة دوشين لدينا، التعرف على أبنائنا ورعايتهم مثل تلقاء نفسها.


نحتفل بطل الكونغرس الذين قادوا جهود تشريعية وسياسية بالنسبة لنا منذ عقود التي بنيت البنية التحتية ومهدت الطريق التي جعلت موافقة اليوم ممكن.


نحتفل الجهود التعاونية من جميع المنظمات دوشين الدعوة الذين شاركوا في هذه وغيرها من اجتماعات اللجنة الاستشارية، إحاطات الكونغرس، والاجتماعات في كابيتول هيل ومع الوكالة لسرد قصصهم. النصر اليوم يثبت قوة مجتمعنا القادمة معا لخدمة هدف مشترك بالنيابة عن أطفالنا. لا توجد مجموعة واحدة أو فرد يمكن أن يتحقق ما أنجزناه ... معا.


ونشكر لك. نشكركم على حضور COMMS الإعلان عن drisapersen وeteplirsen (كل من الموعد الأصلي وتاريخ الثلج!). نشكركم على إرسال في شهادة مكتوبة الخاصة بك، وتسجيل شهادته الفيديو الخاص بك، أو المشاركة في شهادة المجموعة. نشكركم على تقاسم قصتك، ومع ذلك اخترت لتشاركه، بحيث ادارة الاغذية والعقاقير يمكن اتخاذ هذا القرار الفهم الكامل للتجارب مجتمعنا مع هذه العلاجات.
دوشين الامل قريب غير متواجد حالياً   رد مع اقتباس
قديم 06-Oct-2016, 06:50 AM   #3
دوشين الامل قريب
عضو جديد
 
الصورة الرمزية دوشين الامل قريب
مورث جديد
رقـم العضويــة: 16860
تاريخ التسجيل: May 2012
مــكان الإقامـة: السعودية
المشـــاركـات: 3
نقـاط الترشيح: 0
نقـــاط الخبـرة: 10
...

افتراضي

العلاج جاري على جميع الاكسونات بجين الدستروفين
دوشين الامل قريب غير متواجد حالياً   رد مع اقتباس
قديم 06-Oct-2016, 06:57 AM   #4
دوشين الامل قريب
عضو جديد
 
الصورة الرمزية دوشين الامل قريب
مورث جديد
رقـم العضويــة: 16860
تاريخ التسجيل: May 2012
مــكان الإقامـة: السعودية
المشـــاركـات: 3
نقـاط الترشيح: 0
نقـــاط الخبـرة: 10
...

افتراضي

https://www.sarepta.com/pipeline/exon-skipping-duchenne هذه الصورة توضح خط العلاج اضغط على هذه الرابط Exon-Skipping for Duchenne | Sarepta Therapeutics
دوشين الامل قريب غير متواجد حالياً   رد مع اقتباس


مواقع النشر (المفضلة)



الذين يشاهدون محتوى الموضوع الآن : 1 ( الأعضاء 0 والزوار 1)
 
أدوات الموضوع
انواع عرض الموضوع

تعليمات المشاركة
لا تستطيع إضافة مواضيع جديدة
لا تستطيع الرد على المواضيع
لا تستطيع إرفاق ملفات
لا تستطيع تعديل مشاركاتك

BB code is متاحة
كود [IMG] متاحة
كود HTML معطلة



الساعة الآن 07:51 PM.