بدأ التجارب الفعلية على دواء PTC124 / ataluren لمعالجة ضمور العضلات

[sweitat]

[SIZE="5"]بدات في الولايات المتحدة الامريكية التجارب الفعلية على المرضى المتطوعين المصابين بمرض ضمور العضلات ( الدوشين ) لاختبار العلاج الجديد PTC124 2b وقد اثبتت التجارب التي تم اجرائها على الفئران نجاح الدواء في وقف تدهور الخلايا واعادتها للعمل بشكل طبيعي.
وفي مرحلة الاختبار هذه سيتم اعطاء العلاج لثلثي المتطوعين في حين سيتم اعطاء علاج وهمي للثلث الباقي بدون معرفة المرضى بذلك وذلك لدراسة التاثير الحقيقي للعلاج على المرضى حسب اشتراطات الجمعية الامريكية للدواء.
اذا كان العلاج ناجحا بعد التجارب فطبعا سيتم طرحه بشكل تجاري ولكن لم يتم تحديد مدة لذلك .
الموضوع للمهتمين ممكن قرائته باللغة الانجليزية ، وايضا ممكن الدخول على موقع دوشين المذكور في المقالة ومعرفة المزيد عن التجارب.
نامل من الله نجاح العلاج ليكون شافي لجميع المرضى
وتقبلوا تحياتي ، ابو ريم

PTC 124 2b Trial[LEFT

]
The PTC 124 2b clinical trial has opened. [COLOR="Red"](Visit http://www.duchenneconnect.org/ or [url]http://www.clinicaltrials.gov/[/url] to learn more) Children's Hospital Medical Center (CCHMC) is currently active with more sites opening in the weeks and months to come. This 2b trial is a placebo based trial which means that some boys enrolled will be on the study drug while others ( 2:1) will be taking a placebo. This is required by the FDA and necessary to prove benefit. One would imagine that evidence of dystrophin is sufficient, but in fact, it is essential to prove that PTC 124 provides benefit which in regulatory terms means improvement in quality of life. In truth, we do not know how much dystrophin is required to improve any given muscle, and thereby the measure of any drug's effect is what it allows the boys to do[/COLOR][/SIZE[/LEFT]]

[*-*MaRoOuM*-*]

الله يرضا عليك يا ابو ريم
بطبع هاد بس للمرض دوشين انا و ريمو الحثل العضلي ما النا دخل ولا ممكن ايفيدنا ؟؟؟







الله يرضا عليك يا رب


الله يسعدك يا رب

[Abdulrahman Alswaid]

السلام عليكم
شكرا اخي الكريم

هذا الدواء فكرته من الممكن ان تعمل على اكثر من مرض حتى و ان لم يكن من امراض العضلات
لكن بالطبع من الضروري اجراء التجارب على الامراض الاخرى

الكثير من العلماء و الاطباء ينتظرون ان يسوق مثل هذه الادوية على المستوى العالمي لكي يستطيعوا ان يكملوا التجارب
لكن بما ان الدواء جديد و لو يسمح له من مؤسسة الغذاء و الدواء الامريكية فانه لان يتم او يسمح بتسويقة
الله يكتب له النجاح و بقية الادوية الاخرى

[sweitat]

مساء الخير مرام

بالنسبة لسؤالك اعتقد رد الدكتور عبد الرحمن كافي لانه طبيب ويتابع تطور العلاجات باستمرار

اعتقد ان العلاج اذا نجح قد ينفع في علاج كثير من امراض ضمور العضلات ومنها ضمور الحثل العضلي

وعلى اقل تقدير اذا نجح هذا العلاج في معالجة مرض دوشين فسيفتح ذلك ابوابا كبيره لعلاج بقية الامراض الضمور
المهم الان ان ينجح العلاج وتكون نتائج التجارب على المرضى مشجعة وهذا بحد ذاته باب امل كبير للمرضى
نامل من الله التوفيق لنجاح العلاج
وتقبلي تحياتي
ابو ريم

[ام بيسان]

ان شاء الله بينجح الدواء
ويستفيد منه الكل
يارب
تقبلو مروري وشكراااااا

[*-*MaRoOuM*-*]

الله يسعد الدكتور و يسعدك اخي ابو ريم


حلو الخبر و في الإنتظار اخبار تانية حلوة

[*-*MaRoOuM*-*]

اخي ابو ريم

هاد الموقع خاص في اخبار علاج ptc124

http://www.ptcbio.com/4.1_news.aspx#PR0101807

يا رب ينجح هل علاج يا رب

[sweitat]

مرحبا مرام

مشكوره جدا لاخبارنا عن الموقع ، انا قرات المعلومات الوارده فيه واتوقع انشاء الله ان نجح العلاج
ان يستفيد منه عدد كبير جدا من مرضى ضمور العضلات الذين حدث المرض عندهم نتيجة لطفره عشوائية
داخل الخلية مما ادى الى منع نقل المعلومات لانتاج البروتين بشكل جيد.
العلاج بدأت التجارب الفعلية عليه على مرضى من البشر وانشاء الله نسمع نتائج مشجعه قريبا
وتقبلي تحياتي
ابو ريم

[Abdulrahman Alswaid]

على فكره يا مرام

فكرة عمل الدواء هو لتجاوز الخلل الحاصل في الجين( اي الطفرة)
و الدواء يعمل على نوع محدد من الطفرات و ليس كل الطفرات
لذلك من المتوقع ان لا يستجيب كل المرضى للعلاج
الذين يتوقع ان يستجيبوا هم مرضى (بغض النظر عن اسم المرض الوراثي) لديه ما يسمى بطفرة انهاء الانتاج nonsense mutations()
فمن لديه هذا النوع من الطفرات من المتوقع ان يستجيب

هنا يظهر اهمية اجراء فحص للجينات لاي مرض قبل تجربة هذا الدواء عليه

فمن "لديه اهتمام بهذا الدواء" عليه ان يعمل الفحص الجيني قبل البدء باستعماله فاذا كان لديه نفس الطفرة المذكوره فقد يستجيب ( طبعا بعد انتهاء البحوث التي تثبت انه مفيد) اما من لديه طفرة مختلفة فانه من المتوقع ان لا يستجيب


لمعرفة المزيد عن الطفرات بشكل عام راجعي هذا الرابط

http://www.werathah.com/genetic/mutaion.htm

[*-*MaRoOuM*-*]

هيك يا دكتوري الغالي دائما بتعطيني شوية احباط
ههههههههه

مقبولة منك و معك حق


دكتوري بتصدق انا نفسي اقدم حالي ك تجربة ل اي مركز ابحاث و ايجربو علي الي بدهم اياه


بنسبة ل معرفة نوع الطفرة بتمنا منك تحكيلي كيف بنعمل الفحص

ربي يسعدك


اخي الغالي ابو ريم

هاد بعد ما كتب اخ في منتدى تاني عن العلاج و ما في شي جديد

السلام عليكم ورحمة الله
بالنسبة لعلاج Ptc 124
هاذا خبر اكيد انا متبع اخبار العلاج وتصلنى رساءل من منتدى اجنبى انا مسجل فية مختص بمرض ضمور العضلات واضا من اباء الاولاد الزين يتعلجون بهذا العلاج تحت التجارب فى امريكا وبرطانيا وايضا فى مستشفى هداسا وماكن اخرى وايضا تصلنى نشرات من نفس المستشفى فى امريكا عن اخبار العلاج منذ فترة طويلة وقد بدء العلاج على البشر فى المرحلة الثالثة بعد ان نجحت المراحل السبقة وقد بدأت المرحلة بداية هذا الشهر . العلاج يأخذ عن طريق الفم 3 مرات فى اليوم ويعمل على تعطيل نموا العضلالت الشاذة واصلاح القديم من العضلات وان شاء الله فى امل كبير دعواتكم لنا ولكم .

و يا رب خييييييييير يا رب



سؤال دكتور لو سمحت ابتقدر تتوقع اذا ابتعرف كيف طبيعة العلاج انه ممكن يخترعو نفسه بس لأي طفرة
ولا هو خاص و مستحيل يتغير في شي عشان طفرات تانية!؟!؟!؟!!؟!


بتمنا تفهم سؤالي

جزاكم الله كل الخير

[*-*MaRoOuM*-*]

اخي أبو ريم

انا هاد ايميلي

( تم حذف الإيميل لأن عرضه مخالف لشروط المنتدى )

و هاد إيميل الياهو

( تم حذف الإيميل لأن عرضه مخالف لشروط المنتدى )

بتمنا اضيفني عندك لو في عندك شي جديد عن العلاج ....

[وردة بلدى]

السلام عليكم
اخى الكريم بارك الله فيك وشكرا على الاخبار الحلوة دى فنحن عائلة دوشين لم نفقد الامل داعين الله دوما بان يجعل لنا مخرجا ويفتح لن باب من ابواب رحمته ويشفينا ويشفى كل مرضى المسلمين اخى الكريم دخلت على الموقع لكنى لم افهم اى شىء فارجو منك متابعة الاخبار وموافاتنا بكل خير ان شاء الله وجعله الله فى ميزان حساناتك وعلى اكبر تقدير ممكن تظهر النتائج امتى فى انتظار اخبارك على احر من الجمر وهل هذا يفيد كل حالات دوشين االمتأخر منها والبدايات

[*-*MaRoOuM*-*]

سأحاول تجربة الدواء و موافتكم بكل جديد ان شاء الله

ادوعو لي أقدر أجرب هذا الدواء

[sweitat]

مساء الخير عزيزتي الغالية مرام
ارجو ان تكوني بخير وبصحة ممتازه باذن الله
بدي استفسر هل حصلتي على الدواء ، واذا حصلتي عليه من وين ؟
بدي اجرب الدواء على ريم يمكن ينجح معاها ، وانشاء الله بينجح معاكي يا احلى مرام
سادعو لكي ولريم ولكل المرضى في كل صلاة ان يشفيكم الله ، وتقبلي تحياتي
ابو ريم

[*-*MaRoOuM*-*]

اخي ابو ريم مساء الورد

لا انا اذا جربته بحكي لك ان شاء الله

انا مش متأكدة بس ادعولي

لا ما حصلت عليه لحد الان

اخي ابو ريم طمني عن ريم كيف هي ؟؟
هي ما غابت عن تفكيري ولا لحظة

قبلاتي ل ريم

و ان شاء الله بيكون في علاج ناجح يا رب

[Abdulrahman Alswaid]

PTC124 2b

هذا الدواء لا يباع

و لم يصنع الى فقط للتجارب التي تجرى حاليا

لم يصرح به
و لم يثتب انه مفيد

يعني علينا ان "ننتظر"

[*-*MaRoOuM*-*]

طيب لو انعرض علي اجربه يا دكتور شو رأيك أوافق أو لا ؟

بما اني بعتلك الموقع و في اخبار عن الدواء دائماً و الأخبار الحمدلله أغلبها إيجابية

[sweitat]

صباح الخير مرام
ريم الحمد الله بخير وسجلتها في مدرسة خاصة للدراسة وهي مبسوطه كثير مع الاطفال في المدرسة ، بس طبعا ما بتقدر تلعب معاهم بسبب ضعف عضلات رجليها ، وما زلت باعطيها غذاء ملكات النحل انشاء الله يساعدها على رفع مناعة الجسم ومقاومة المرض.
الدواء Ptc124 ما زال تحت التجربه على الاولاد فقط وانشاء الله بينجح ويكون صالح للاولاد والبنات ، بدنا ننتظر الاشهر القادمة وانشوف نتائج التجارب وانشاء الله بتنجح
وتقبلي تحياتي ، ابو ريم

[*-*MaRoOuM*-*]

اكيد اخي ابو ريم ما في تجارب على بنات

انا دخلت على هذه الصفحة و شفت فيديو ل بنت و ولد

هاد الفيديو خاص لدواء ptc

هاي الصفحة
http://www.ptcbio.com/3.1.1_genetic_disorders.aspx

[Abdulrahman Alswaid]

هذا الدواء يجرب فقط على مرض
الدوشين
و مرض تحوصل الرئتين الليفي (Cystic Fibrosis)

لم يجرب على امراض اخرى

و هو في المرحلة الثانية
و بقي هناك مرحلة ثالثة و رابعة قبل ان يتم البت في فاعلية الدواء

لك لو عرض عليك تجربته فانه سوف يكون هناك نتائج مبدئية لمشاكل الدواء و فوائدة على المرضى للمرضين التي ذكرت و على ضوئها تستطيعين ان تقرري
يعني اذا لم يكن منه مضار خطرة و هناك فوائد
فاني انصحك بتجربته
اما عكس ذلك فانتظري ان تظهر نتائجه على مرضك

على فكرة اسرائيل من الدول المشاركة بتجربة الدواء على مرضاها