بدأ التجارب الفعلية على دواء PTC124 / ataluren لمعالجة ضمور العضلات

[ام صهيب2]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة ام محمد2

السلام عليكم ورحمة الله وبركاته

كيف حالك يا ام صهيب وكيف صهيب

عظم الله اجرك رحمه الله واسكنه فسيح جناته وجعل قبره روضة من رياض الجنه وموتانا وموتى المسلمين

بارك الله فيك اختى ام محمد
يارب اغفر لى ولىوالدى ولجميع المؤمنين والمؤمنات
تقبلهم الله برحمته الواسعه وجعلهم الله فى الفردوس الاعلى
الحمد لله انا وصهيب بخير
كيف حال حمودى
صهيب اصبحت تلازمه تأتأ بلكلام ولا ادرى هل هذا له علاقه بلمرض اولا
وخصوصا انى قرأت مره فى المنتدى من يشكى من ذلك وطلب منه د عبد الرحمان عمل صورة رنين على الرأس وذكر له لعل يكون ضغط على اعصاب الرأس
ياريت من يوضح لنا هذا الامر اكثر

[ام صهيب2]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة ameregypt

مرحبا ام صهيب

ياريت الدكتور عبد الرحمن يقول رايه في هذه المعلومات

http://www.cureduchenne.org/
جزاه الله عنا كل خير

مرحبتين اخى عامر
نحن بأنتضار د عبد الرحمان ان يبشرنا بلمفيد
وكأنى اشم رائحة بشاره جديده بخصوص الدوشين
اين انت بيكر

[سلطان العصيمي]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة abdulrahman alswaid

وعليكم السلام ورحمة الله وبركاته

اهم جزء هو هذا الجزء

an analysis of time to persistent 10% worsening in 6mwd indicated that patients receiving ataluren experienced statistically significant slower disease progression. At 48 weeks, only 26% of patients treated with ataluren (10-, 10-, 20-mg/kg) had progressed compared to 44% of patients treated with placebo (p=0.039). A subgroup analysis showed that mean changes in 6mwd were consistently better among patients receiving ataluren (10-, 10-, 20-mg/kg) than those receiving placebo across subgroups including age, corticosteroid use and baseline 6mwd.

The 6mwd results were further supported by positive trends in muscle function, as measured by timed function tests, in patients receiving ataluren (10-, 10-, 20-mg/kg) compared to those receiving placebo. The study was not powered to demonstrate statistical significance in these tests. In addition, an evaluation of dystrophin protein expression was included in this study as an exploratory endpoint; however, due in part to technical limitations of the assay, no relationship could be established between 6mwd – a measure of clinical benefit – and dystrophin expression.

Safety results showed that ataluren was generally well tolerated and adverse events were similar across treatment arms. No patients discontinued treatment due to an adverse event. Serious adverse events were infrequent and none were considered to be related to ataluren.

"these results suggest for the first time that a therapy which addresses the underlying cause of the disease can slow the loss of walking ability, the primary clinical symptom of dystrophinopathy," said richard finkel, m.d., director of the neuromuscular program, children's hospital of philadelphia.

لعل احدكم يترجمة

و هو بختصار
يقول ان لم يظهر اعراض خطرة من استعمال الدواء
و ان نسبة 26% من المرضى ممن اخذوا الدواء ساءت حالتهم مقارنة بنسبة 44% ممن لم ياخذوا الدواء
و ان لم يكن احصائيا واضح
اي ان هناك مؤشرات قد توحي بان الدواء يقلل من تدهو المرض..

لكن الاهم هو انه لم يظهر اعراض جانبية في وقت قصير
طبعا الاعراض الجانبية طويلة المدى لا تظهر في البحوث في بداياتها...

الان قد ينتقلون الى المرحلة التي بعدها في تجربته على عدد اكبر..

مازالوا في المرحلة الثانية ( جزء ب )من البحث

السلام عليكم عليكم ورحمه الله وبركاته

كيفك يا دكتور عبدالرحمن ان شاء الله بخير

الله يجزاك خير الجزاء لماتبذله من مجهود لخدمة الناس وكان الله في عونك
ولكن في حاجة مافهمتها ياليت توضحها او اي احد فاهم النقطة انه يوضحها
واللي المشار اليها باللون الاحمر في الاقتباس

[Abdulrahman Alswaid]

و عليكم السلام

و ان نسبة 26% من المرضى ممن اخذوا الدواء ساءت حالتهم مقارنة بنسبة 44% ممن لم ياخذوا الدواء

المرض بطبيعته يسوء مع الوقت
هذا امر متوقع و طبيعي

هم الان ينضرون بين نسبت الي يضعفون بالدواء او بدون الدواء

اذا قللت نسبة الي يضعفون و هم يأخذون الدواء مقارنة بالي لا يأخذون هذا يعني ان الدواء قد يكون مفيد

و هذا الذي حصل
فان بدل ما ضعف 44% من المرضى لو ما اعطيناهم الدواء
لو اعطيناهم الدواء فان الي بيضعف 26%

[سلطان العصيمي]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة abdulrahman alswaid

و عليكم السلام



المرض بطبيعته يسوء مع الوقت
هذا امر متوقع و طبيعي

هم الان ينضرون بين نسبت الي يضعفون بالدواء او بدون الدواء

اذا قللت نسبة الي يضعفون و هم يأخذون الدواء مقارنة بالي لا يأخذون هذا يعني ان الدواء قد يكون مفيد

و هذا الذي حصل
فان بدل ما ضعف 44% من المرضى لو ما اعطيناهم الدواء
لو اعطيناهم الدواء فان الي بيضعف 26%

مرحبا دكتور
الله يعطيك العافيه ماقصرت
وضحت الفكرة يا دكتور
انا فهمت الرد السابق ان حالتهم ساءت بعد استخدام العلاج

ولكن شي طيب النتيجة هذي وبدايه الغيث ان شاء الله

[Abdulrahman Alswaid]

لكن من المهم يا سلطان ان ننتظر

تعرف النتائج لا تكون فعلا حاسمة
يعني دائما شركات الادوية تحاول ان ينجح الدواء
لانها خسرت عليه كثير
لذلك من المهم التريث لان ينتأكد ان الفرق فعلا حقيقي!
و ايضا ليس هناك مضار على حساب تحسن طفيف..


اخ عامر
موضوعك مطروح هنا
http://www.werathah.com/phpbb/showthread.php?t=12422

[سلطان العصيمي]

ننتظر وكان الله في عون الجميع
وتوقعي والعلم عند الله ان العلاج سيكون ناجح بعد 3 الى 5 سنوات من الآن


ماقصرت يادكتور الله يعطيك العافيه

[شذى الإيمان]

بارك الله فيك يا دكتور

وأجزلك الله عنا كل الخير والثواب وخير الجزاء

وإن شاء الله خير

[mohd1987]

بارك الله فيك دكتور شكرا على توضيح

[ameregypt]

السلام عليكم ورحمة الله وبركاته

الف شكر دكتور عبد الرحمن
جزاك الله خيرا

هذ الايميل جائني اليوم من الشركه
لاني متابع معهم بالمراسله المستمره
ممكن نتناقش في مدي الاستفاده منه

Dear Mr. Amer,

Thank you for your continuing interest in ataluren. Ataluren is an experimental drug not approved for use in any country. PTC Therapeutics has a partnership with Genzyme Corporation under which Genzyme is responsible for the commercialization of ataluren in Egypt. My colleagues at (تم حذف الإيميل لأن عرضه مخالف لشروط المنتدى) may be able to answer your question about when this drug might be approved and available there.



As for your other questions, once approved, ataluren is expected to be a drug that patients would take indefinitely. The drug appears to be safe. More information about the side effects, which were evenly distributed between placebo and treatment groups, is available on our website, www.ptcbio.com, under ataluren.



وياريت راي دكتور عبد الرحمن في هذا الكلام

[بيكر73]

ابو كريم .. ان شاء الدكتور يعطينا رأيه ..

لكن شركه لGenzyme Corporation موقعها في الامارات و لها احقيه تسويق الدواء في حالة

توفره في مصر .. وحتى على موقعها الالكتروني لا يوجد ذكر لهذا الدواء .. مما يدل انه فقط في مختبرات التجارب ..

لدى Genzyme
17 مصنع للدواء و 9 مختبرات الفحص الجيني

منتجات الشركة المتوفرة في ما يقرب من 100 بلدا.

وشكرا لك على المعلومات ..

[*-*MaRoOuM*-*]

الســلام عليكم و رحمة الله و بركاته

ما أخبار هذا الدواء ..؟؟ هل إنتظاره سوف ينتهي قريباً و نقدر نجربه ؟؟

هل ظهرت له أعراض جانبية ؟؟

بتوصلني دائما على الايميل أخباره لاكن ما بعرف أترجمها ..

إلي يعرف أأخر الاخبار يخبرنا :)

تحياتي لكم ..

[قانته]

السلام عليكم ورحمة الله وبركاته

[قانته]

[color="indigo"]تحيه شوق ودعوة شفاء لكل اسرة المنتدى[/color] [color="black"]

كل عام وانتم بالف بالف صحه وعافيه ويارب الى طريق الشفاء . لا تفوتكم هذه الايام المباركه اغتنمو تفوزو

لا تنسوني من صالح دعواتكم[/color]

[ameregypt]

السلام عليكم ورحمة الله وبركاته
هل من جديد ؟؟؟

[سلطان العصيمي]

حصلت لي موضوع لا اعلم تاريخة متى ونرجوا الافادة ممن لديه افادة


عربي وانجليزي






أعلن التداوي ، وشركة (المؤسسة العامة للاتصالات ، وهي شركة الصيدلانية البيولوجية التي تركز على التنمية ، والاكتشاف ، وتسويق الأدوية الصغيرة جزيء استهداف آليات المراقبة بعد النسخي ، اليوم أن الشركة قد حصلت على منحة بمبلغ 1.5 مليون دولار من رابطة الضمور العضلي (نجمة داود الحمراء ). وستستخدم هذه الجائزة لتمويل التنمية من PTC124 لعلاج ضمور العضلات دوشين (إعلان الدوحة الوزاري) بسبب طفرة في جين هراء dystrophin. ويقدر أن 15 ٪ من الحالات من إعلان الدوحة الوزاري هي نتيجة لطفرة هراء.

PTC124 يمثل أول سيارة في فئتها ، ألقى شفويا الفحص دواء جديد لعلاج الاضطرابات الوراثية بسبب الطفرات هراء. الطفرات هراء والتعديلات نقطة واحدة في الشفرة الوراثية التي توقف عملية الترجمة قبل الأوان ، مما ينتج عنه تقصير والبروتين غير وظيفية. PTC124 يسمح الجهاز الخلوي لتجاوز طفرة هراء ، والاستمرار في عملية الترجمة ، وإعادة إنتاج كامل المدة ، والبروتينات وظيفية. وقد جرعة وحيدة من ومتعددة جرعة المرحلة الدراسات التي تنطوي على متطوعين أصحاء 1 أكملت مؤخرا وتعمل المؤسسة العامة للاتصالات مع المحققين وادارة الاغذية والعقاقير لوضع اللمسات الأخيرة على خطط لإجراء دراسات المرحلة 2 في إعلان الدوحة الوزاري والتليف الكيسي.

"هذه الجائزة من خلال بحوث نجمة داود الحمراء في برنامج بالحركة يمثل التزاما كبيرا من قبل الرابطة لإقامة شراكة مع الصناعة في تطوير عقاقير جديدة ، ونحن نثني على المؤسسة العامة للاتصالات من أجل استخدامها لأساليب علاجية مبتكرة للأمراض الوراثية مثل حثل دوشين العضلي" ، وعلق نجمة داود الحمراء الرئيس والمدير التنفيذي روبرت روس.

"يشرفنا الحصول على هذه المنحة من نجمة داود الحمراء ونقدر دعمهم المتواصل من PTC124" ، وقال ستيوارت دبليو Peltz ، دكتوراه ، الرئيس والمدير التنفيذي لالمؤسسة العامة للاتصالات. "التمويل من قبل نجمة داود الحمراء أمر أساسي للتنمية من PTC124. جمعية نجمة داوود الحمراء من بين الجمعيات الأكثر نشاطا في الولايات المتحدة دعم البحوث من العلماء في مختلف التخصصات المتعددة في محاولة لتحديد علاجات جديدة للأمراض العصبية والعضلية ، ونحن نشعر بالفخر للعمل مع جمعية نجمة داوود الحمراء ، وحصة التزامها بإيجاد علاج لإعلان الدوحة الوزاري. "

حول التداوي المؤسسة العامة للاتصالات ، وشركة

المؤسسة العامة للاتصالات هي شركة الصيدلانية البيولوجية التي تركز على تطوير واكتشاف وتسويق الأدوية الصغيرة جزيء استهداف آليات المراقبة في مرحلة ما بعد النسخي. عمليات الرقابة في مرحلة ما بعد النسخي وتسلسل الأحداث في الخلية التي تنظم في نهاية المطاف معدل وتوقيت كل إنتاج البروتين. مركبات المؤسسة العامة للاتصالات في تغيير هذه العمليات عن طريق تحوير انتقائي كيفية استخدام الحمض النووي الريبي لانتاج البروتينات. من خلال تطبيق هذا النهج ، والمؤسسة العامة للاتصالات متقدمة برامجها اكتشاف المخدرات بسرعة من الأهداف للمرشحين المخدرات قبل السريرية والسريرية ، وبناء خط أنابيب قوية عبر الاضطرابات الوراثية ، الأورام ، والأمراض المعدية.

حول PTC124

PTC124 يمثل أول سيارة في فئتها ، ألقى شفويا الفحص دواء جديد لعلاج الاضطرابات الوراثية بسبب الطفرات هراء. الطفرات هراء والتعديلات نقطة واحدة في الشفرة الوراثية التي توقف عملية الترجمة قبل الأوان ، مما ينتج عنه تقصير والبروتين غير وظيفية.

PTC124 يسمح الجهاز الخلوي لتجاوز طفرة هراء ، والاستمرار في عملية الترجمة ، وإعادة إنتاج كامل المدة ، والبروتينات وظيفية. وقد أثبتت PTC124 القدرة على استعادة كامل طول البروتين الفنية في نماذج الأمراض الوراثية ايواء طفرات هراء. PTC124 يمثل فرصة فريدة لاستخدام المخدرات الصغيرة جزيء واحد لمعالجة الأمراض المزمنة ومهددة للحياة من الحاجة التي لم تلب الطبية العالية. ومن المقرر المرحلة 2 دراسات في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (إعلان الدوحة الوزاري) ، والتليف الكيسي (قوات التحالف) لعام 2005.

ويقدر أن 10 ٪ من حالات التليف الكيسي (قوات التحالف) و 15 ٪ من حالات ضمور العضلات دوشين (إعلان الدوحة الوزاري) ومن المقرر ان الطفرات هراء. وقد وثقت المؤسسة العامة للاتصالات خلال 1800 اضطرابات وراثية مميزة حيث الطفرات هراء هي سبب المرض في نسبة ملموسة من المرضى.

بالإضافة إلى قوات التحالف وإعلان الدوحة الوزاري ، مؤشرات محتملة أخرى قيد النظر لتشمل PTC124 الهيموفيليا ، الورم العصبي الليفي ، التهاب الشبكية الصباغي ، انحلال البشرة الفقاعي ، واضطرابات تخزين الليزوزومية. وبالإضافة إلى منح نجمة داود الحمراء ، منحت مؤسسة التليف الكيسي التداوي ، وشركة (CFFT) المؤسسة العامة للاتصالات التداوي ، وشركة منحة قدرها 1.7 مليون دولار لتطوير من PTC124 لعلاج التليف الكيسي بسبب طفرة في هراء المنظم التليف الكيسي عبر الغشاء (CFTR) الجينات. منحت ادارة الاغذية والعقاقير PTC124 تعيين المسار السريع لعلاج التليف الكيسي والتسميات المخدرات اليتيم لعلاج التليف الكيسي ، وإعلان الدوحة الوزاري بسبب الطفرات هراء.

عن رابطة الضمور العضلي (نجمة داود الحمراء) نجمة داود الحمراء هي وكالة الصحة الطوعية مكرسة لمساعدة الأميركيين أكثر من 1 مليون المتضررين من الاضطرابات العصبية والعضلية من خلال برامج للبحوث في جميع أنحاء العالم ، خدمات شاملة وبعيدة المدى التعليم والصحة المهنية والعامة. لمزيد من المعلومات يرجى زيارة http://www.mdausa.org.

حول ضمور العضلات دوشين (إعلان الدوحة الوزاري)

ضمور العضلات دوشين (إعلان الدوحة الوزاري) هو اضطراب العضلات التدريجي الذي يتسبب في فقدان وظائف العضلات والاستقلال على حد سواء. إعلان الدوحة الوزاري وربما كان الأكثر انتشارا من ضمور العضلات والفوضى القاتلة الأكثر شيوعا في مرحلة الطفولة تشخيص اليوم. كل عام ويولد ما يقرب من 20000 طفل في العالم مع إعلان الدوحة الوزاري (واحد من كل 3500 طفل من الذكور). مزيد من المعلومات حول ضمور العضلات دوشين يتوفر من خلال رابطة الضمور العضلي (http://www.mdausa.org).







Therapeutics, Inc (PTC), a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of small-molecule drugs targeting post-transcriptional control mechanisms, today announced that the company has been awarded a $1.5 million grant from the Muscular Dystrophy Association (MDA). The award will be utilized to fund the development of PTC124 for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) due to a nonsense mutation in the dystrophin gene. It is estimated that 15% of the cases of DMD are due to a nonsense mutation.

PTC124 represents a first-in-class, orally delivered investigational new drug for the treatment of genetic disorders due to nonsense mutations. Nonsense mutations are single-point alterations in the genetic code that prematurely halt the translation process, producing a shortened, non-functional protein. PTC124 allows the cellular machinery to bypass the nonsense mutation and continue the translation process, restoring the production of full-length, functional proteins. Single-dose and multiple-dose Phase 1 studies involving healthy volunteers have been recently completed and PTC is working with investigators and the FDA to finalize plans for Phase 2 studies in DMD and cystic fibrosis.

"This award through MDA's Translational Research Program represents a major commitment by the Association to partner with industry in the development of new drugs. We commend PTC for their use of innovative treatment approaches for genetic diseases like Duchenne muscular dystrophy," commented MDA President and CEO Robert Ross.

"We are honored to receive this grant from the MDA and appreciate their continued support of PTC124," said Stuart W. Peltz, Ph.D., President and CEO of PTC. "The funding by the MDA is fundamental to the development of PTC124. The MDA is among the most active associations in the United States supporting research from scientists across multiple disciplines in an effort to identify new treatments for neuromuscular diseases. We feel privileged to work with the MDA, and share their commitment to finding a treatment for DMD."

About PTC Therapeutics, Inc.

PTC is a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of small-molecule drugs targeting post-transcriptional control mechanisms. Post-transcriptional control processes are the sequence of events in the cell that ultimately regulate the rate and timing of all protein production. PTC's compounds alter these processes by selectively modulating how RNA is used to produce proteins. By applying this approach, PTC has advanced its drug discovery programs rapidly from targets to preclinical and clinical drug candidates, building a robust pipeline across genetic disorders, oncology, and infectious diseases.

About PTC124

PTC124 represents a first-in-class, orally delivered investigational new drug for the treatment of genetic disorders due to nonsense mutations. Nonsense mutations are single-point alterations in the genetic code that prematurely halt the translation process, producing a shortened, non-functional protein.

PTC124 allows the cellular machinery to bypass the nonsense mutation and continue the translation process, restoring the production of full-length, functional proteins. PTC124 has demonstrated the ability to restore full-length functional protein in genetic disease models harboring nonsense mutations. PTC124 represents a unique opportunity to use a single small-molecule drug to address chronic and life-threatening diseases of high unmet medical need. Phase 2 studies in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) and cystic fibrosis (CF) are planned for 2005.

It is estimated that 10% of the cases of cystic fibrosis (CF) and 15% of the cases of Duchenne muscular dystrophy (DMD) are due to nonsense mutations. PTC has catalogued over 1,800 distinct genetic disorders where nonsense mutations are the cause of the disease in an appreciable percentage of patients.

In addition to CF and DMD, other potential indications under consideration for PTC124 include hemophilia, neurofibromatosis, retinitis pigmentosa, epidermolysis bullosa, and lysosomal storage disorders. In addition to the MDA grant, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) has awarded PTC Therapeutics, Inc. a grant of $1.7 million for the development of PTC124 for the treatment of CF due to a nonsense mutation in the cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) gene. The FDA has granted PTC124 fast track designation for the treatment of CF and orphan drug designations for the treatment of CF and DMD due to nonsense mutations.

About the Muscular Dystrophy Association (MDA) MDA is a voluntary health agency dedicated to helping the more than 1 million Americans affected by neuromuscular disorders through programs of worldwide research, comprehensive services, and far-reaching professional and public health education. For more information please visit http://www.mdausa.org.

About Duchenne muscular dystrophy (DMD)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a progressive muscle disorder that causes the loss of both muscle function and independence. DMD is perhaps the most prevalent of the muscular dystrophies and is the most common lethal disorder diagnosed during childhood today. Each year, approximately 20,000 children worldwide are born with DMD (one of every 3,500 male children). More information regarding Duchenne muscular dystrophy is available through the Muscular Dystrophy Association (http://www.mdausa.org).

PTC Therapeutics, Inc.
http://www.ptcbio.com
http://www.mdausa.org

Related Titles :

more: http://www.aamedya.com/HealtH-23231-ptc-therapeutics-receives-$15-million-grant-from-muscular-dystrophy-association/ptc-therapeutics-receives-$15-million-grant-from-muscular-dystrophy-association#ixzz1HEUCZP4n

[جبور]

اللهم اشف جميع مرضى المسلمين فانك على كل شيء قدير.قولو امين

[قانته]

السلام عليكم ورحمة الله وبركاته

[قانته]

هـــــــــــــــــــــــــــــــــــــــــــــــــ ـل من جديــــــــــــــــــــــــــــــــــــــد.؟؟؟؟؟؟

[جبور]

يا اخوان عثرت على هذا الموقع المرجو لمن فهم الموضوع أن يشرحه حتى نستفيد .هذا هو رابط الموقع
http://www.selleckbio.com/ptc124-S60...FcwTfAodTjizZg
هل الدواء ptc124 ataluren بدأ تسويقه؟