بدأ التجارب الفعلية على دواء PTC124 / ataluren لمعالجة ضمور العضلات

[ام صهيب2]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة *-*MaRoOuM*-*

شفت يا دكتور انا شاطرة بعجبك

على فكرة ما حد يزعل كنت مش حابة احكي ل حد

لاكن انا راسلت مستشفى هداسا

ما بعرف شو العلاجات الموجودة

و بعتلهم التقارير و بستنا في ردهم يوم الأحد

ادعولي كتييييييييييييييييييير

انا بحاجة اني اجرب شي كمان نفسيتي محتاجة لهل شي

كيف حالك مرام
والله انى اثمنى من كل قلبى ان اتعرف عليك
تعجبنى مشاركاتك وعلى طول بنقراها
يس كيف صار فى يوم الاحد
وما هى ردود المستشفى عليك

[خليجي1]

السلام عليكم

موقع اجنبي عن الدوشين

http://www.ptcbio.com/2.4_faqs.aspx

بعد الخول للموقع

انسخ الموجود وضعة في مترجم جوجل

[ام صهيب2]

ياريت من يدخل على الموضوع ويشرح لنا المفيد لان الانجليزيه على قد الحال بانتضار فاعل الخير وجزاه الله كل خير

[sweitat]

مساء الخير ام صهيب 2
الموقع المذكور اعلاه هو للشركة التي تطور علاج PTC124 وقد قامت الشركة بتسميته باسم تجاري جديد وهو
Ataluren والعلاج كما هو معروف هو لعلاج ضمور العضلات التي حصلت بسبب طفرة عشوائية
والتجارب الان وصلت الى مراحل متقدمة على البشر وتبشر بنتائج طيبه وقد نسمع قريبا انشاء الله عن طرح العقار في السوق
اذا نجحت جميع التجارب عليه ولم تظهر اي اعراض مؤذية للمرضى وبالطبع بعد اجازنه من هيئة الدواء الامريكية
الشركة لم تحدد اي مدة لطرح الدواء في السوق ولكن تقول ان التجارب نتائجها جيدة ومبشرة بالخير
لذا علينا الانتظار والصبر والفرج من الله قريب باذنه تعالى
وتقبلي تحياتي

ابو ريم

[ام صهيب2]

شكرا ابو ريم وكثر الله من امثالك
ياريت تدكر لى مركز الابحات عنوانه بالضبظ ؟
وهل يقبلون حالات للبحت ؟سمعت انه يوجد تسجيل لذلك هل هذا صحيح واذا صحيح ما السبيل لذلك؟
وهل لذيك معلومات عن الخلايا الجنينيه؟هل هى نفسها الخلايا الجذعيه ؟
شاهدت برنامج وثائقى فى الجزيره الوثائقيه عن الخلايا الجنينيه فى بانكوك وهناك اجانب من امريكا وغيرها سافروا لبانكوك للعلاج بهاوهنك نتائج طيبه فهل ياثرى تصلح للدوشين اى فاعل خير يرد عليا

[sweitat]

مساء الخير ام صهيب 2
العنوان للمركز تجدينه كاملا مع ارقام الهواتف ومخطط للوصول للمركز ووصف كامل لطريقة الوصول من عدة
مناطق داخل الولايات المتحدة الامريكية ، في هذه الصفحة
http://www.ptcbio.com/5.2_location.aspx

بالنسبة لقبول المرضى لاجراء تجارب عليهم فقد انتهى التسجيل من مدة طويلة والتجارب دخلت مراحل متقدمة
على المرضى الذين تم اختيارهم ، وتجري التجارب في 36 مركز حول العالم ولا اعتقد انهم يقبلون متطوعين جدد

اما بالنسبة للمعالجة بالخلايا الجنينية فهي تكون باخذ خلايا من الاطفال السقط وتستخدم لعلاج بعض الامراض
ولا اعتقد ان الدوشين منها .وبالبحث في الانترنت نجد انهم في الصين وبانكوك ياكلون الاطفال السقط
لاعتقادهم بان لحهم يشفي العديد من الامراض ، وطبعا هذا محرم شرعا وغير اخلاقي.
عافانا الله واياكم وتقبلي تحياتي

ابو ريم

[ام صهيب2]

مشكور يا اخى دائما منور
ودائما انتظر مشاركاتك فيها الجديد والمفيد
فياثرى هل من جديد
وين وصل CPT
قرب علينا الدور والا.........؟
هيا ابو ريم شد حيلك وترجم ونحن جاهزين للقراءه
وربى يشفيلك احبابك

[ام صهيب2]

هناك كلام جديد على ptc
هناك ثلاثة نشرات من شهر 5 الى 6
اى احد يبلغنا عن الجديد
ولكم الشكر

[ام صهيب2]

لبش ما حد اهتم وترجم لنا اخر الاخبار
متشوقين نعرف

[Abdulrahman Alswaid]

ام صهيب
انت تقصدين هذه الصفحة؟

http://ptct.client.shareholder.com/releases.cfm

لم يلفت نظري شيء فيها

يمكنك ان تنسخي الموضوع و تترجمية في قوقل و الى حدما تستطيعين ان تفهمي ما يقولون

http://translate.google.com/translate_t?hl=ar#

[ام صهيب2]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة abdulrahman alswaid

ام صهيب
انت تقصدين هذه الصفحة؟

http://ptct.client.shareholder.com/releases.cfm

لم يلفت نظري شيء فيها

يمكنك ان تنسخي الموضوع و تترجمية في قوقل و الى حدما تستطيعين ان تفهمي ما يقولون

http://translate.google.com/translate_t?hl=ar#

تعم هذا ماقصدت
والترجمة فى قوقل لا تعطى معنى مفهوم
ياريت تعطينا الخلاصة مع الشكر

[Abdulrahman Alswaid]

ليس فيها شيء مهم
فقط حديث عن تمويل مالي للابحاث

لعلك تشاركين هنا

http://www.werathah.com/phpbb/showthread.php?t=10726

[ام صهيب2]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة abdulrahman alswaid

ليس فيها شيء مهم
فقط حديث عن تمويل مالي للابحاث

لعلك تشاركين هنا

http://www.werathah.com/phpbb/showthread.php?t=10726

شكرا على الايضاح
يالنسبة للرابط ما فتحش معى ترد على رسالةادارية

[بنت فلسطين84]

Thank you for your email and your interest in ataluren (formerly known as PTC124TM). As you requested, you have been added to our email update list. Ataluren targets a genetic change known as a nonsense mutation. A nonsense mutation causes a genetic disorder by prematurely stopping the production of a critical protein. Ataluren may have the potential to treat genetic disorders in patients for whom a nonsense mutation is the basis for the disease, as it is in some cases of Duchenne Muscular Dystrophy. We are currently conducting a clinical study of ataluren in patients with DMD/BMD in which the production of the dystrophin (muscle protein) is prematurely stopped. The main goals of this study are to determine whether ataluren can improve walking, activity, muscle function, and strength and whether the drug can safely be given over a period of many months. This study is also intended to generate the information required to support ataluren approval by the regulatory authorities so it can be made more broadly available. The study is being conducted in 11 countries on 4 continents. Registration for this study is complete and has been closed. Results are expected in the first half of 2010. Ataluren is not yet commercially available, nor is it available other than in a clinical trial. If you have not already done so, we would also suggest that you contact patient advocacy groups such as Muscular Dystrophy Association (http://www.mdausa.org) and Parent Project Muscular Dystrophy (http://www.parentprojectmd.org). They can provide information about many topics, including a wide range of research programs. You may also want to consider entering information into DuchenneConnect, a patient registry developed by Parent Project Muscular Dystrophy. Among other benefits, DuchenneConnect allows you to indicate that you would like to be contacted if a clinical trial opens for which you could potentially qualify. You can access DuchenneConnect by following this link: https://www.duchenneconnect.org/. Attached please find an FAQ that may provide additional information about Ataluren. I hope this information is useful. If you have any additional questions, please feel free to contact us. Sincerely, Alissa M. Coslit, RN Patient and Professional Advocacy PTC Therapeutics100 Corporate CourtSouth Plainfield, NJ 07080Office :(908)912-9221 Fax: 908 222

[Abdulrahman Alswaid]

شكرا يابنت فلسطين

لعلك تترجمية او تلخصي ترجمته ان امكن

[احمد33]

السلام عليكم
هذه ترجمة جزئية للمقال الموجود في الرد رقم 54 قد تفيدكم
تم ترجمة الجزء الخاص بالدواء فقط , الشيء الذي لم تتم ترجمته هو بشكل عام اذا ما تريدون الحصول على معلومات على المرض من الموقع https://www.duchenneconnect.org

شكرا لإيميلكم واهتمامكم ب ataluren المعروف سابقا باسم PTC124TM. حسب طلبكم , تم اضافتكم لقائمة الايميلات لنعلمكم بما هو جديد. ( ثم شرح بسيط عن الدواء) ....... نصل للأهم
ل Ataluren ربما يوجد القدرة على معالجة الطفرات الجينية للمرضى الذين يعانون بشكل اساسي من " a nonsense mutation" كما هو الحال في مرض Duchenne Muscular Dystrophy. نحن حاليا نجري تجارب على مرضى DMD/BMD بواسطة ال ataluren الذي اوقف عن الاستعمال بشكل سابق لأوانه. الهدف الرئيسي من هذه التجربة هو لتحديد اذا ما ال ataluren سيستطيع تحسين المشي ,الفعاليات , عمل العضلات,والقوة ومعرفة اذا ما كان هذا الدواء امنا لإعطائه للمرضى لمدة عدة اشهر. وهذه التجربة تهدف لتوفير المعلومات المطلوبة والحصول على موافقة لإعطائه للاستخدام للمرضى بشكل واسع. هذه التجرية تتم ب 11 دولة في 4 قارات. التسجيل لهذه التجربة اكتمل وتم اغلاقه. النتائج للتجربة متوقع ان تصدر في الربع الاول من العام 2010. ال ataluren حاليا ليس متوفر بشكل تجاري ولا لأي جهة عدا ( هذه التجربة).

[sondos]

يارب خير يارب
تعبنا والله حتى الزواج نتجنبه
خوفا على مستقبل اولادنا يارب
يكون هذا الدواء الامل المنشود
هيا اخوتي نوحد الدعاء في رمضان
المبارك يارب اشفينا انه عليم بحالنا

[ameregypt]

السلام عليكم ورحمه الله وبركاته
لقد ترجمت هذا الموقع www.ptcbio.com/2.4_faqs.aspx
علي جوجل ارجو ان يستفيد الجميع
ويمكن مراسله الموقع والاشتراك فيه للحصول علي ماهوجديد

ataluren faq

أسئلة وأجوبة عن ataluren
1.
س :
ما هو هراء تحور؟

2.
س :
ataluren ما هو وكيف يعمل؟

3.
س :
كيف يتم تحديد الطفرات الهراء؟

4.
س :
كيف يمكنني الحصول على ataluren؟

5.
س :
ما هي التجارب السريرية أنت تقوم الآن؟


6.
س :
ما لكم من التجارب السريرية التي أجريت بالفعل في Duchenne / بيكر الضمور العضلي ، وماذا كانت النتائج؟


7.
س :
ما لكم من التجارب السريرية التي أجريت في هراء طفرة التليف الكيسي (nmCF) ، وماذا كانت النتائج؟

8.
س :
هل هناك آثار جانبية من ataluren في التجارب السريرية؟

9.
س :
هل من الممكن للمشاركة في التجارب السريرية؟

10.
س :
ما أنت التجارب السريرية وتخطيط للمستقبل؟

11.
س :
هل لديك ما قبل الحصول على موافقة؟

12.
س :
كيف يمكن ان يبقى على علم ataluren؟

الموارد للمرضى وعائلات *



1.
س : ما هو هراء تحور؟

وقال : البروتينات ضرورية لحسن سير أعمالها كل خلية في الجسم. هراء التحور أمر سابق لأوانه وقف في إشارة إلى أن الشفرة الجينية انقطاع أساسي في إنتاج البروتين. وعندما يحدث ذلك ، على أن يتم إنشاء البروتين لا يعمل بشكل سليم وهذا بدوره يسبب مرض أو اضطراب. المرض الناجم عن تحول الهراء الذي يعتمد على البروتين وشكل غير مكتمل. على سبيل المثال ، في هراء التحور Duchenne / بيكر الضمور العضلي (nmDMD / كثافة المعادن بالعظام (بروتين العضلات -- دعا dystrophin -- لم يكتمل بعد. ونتيجة لذلك ، مع مرضى nmDMD / كثافة المعادن بالعظام قد ضعف العضلات. تحور في هراء التليف الكيسي (nmCF (بروتين في الرئة وغيرها من الأجهزة -- يسمى التليف الكيسي transmembrane تصرف المنظم (CFTR) -- لم يكتمل بعد. ونتيجة لذلك ، مع مرضى nmCF مشاكل في التنفس والهضم.

العودة إلى أعلى

2.
س : ataluren ما هو وكيف يعمل؟

وقال : Ataluren هو مجال التحقيق (تجريبية) ان المخدرات هي أول جديدة محتملة العلاج يهدف إلى تمكين تكوين البروتين فعال في المريض مع اضطراب وراثي نتيجة لطفرة هراء. Ataluren يؤخذ شفويا ولديه القدرة على معالجة الأسباب الجذرية من هذا المرض عن طريق وقف تجاوز إشارة سابقة لأوانها ، وحتى فنية البروتين يمكن أن تشكل في المريض الذي يعاني من المرض نتيجة لطفرة هراء. وبعبارة أخرى ، يبدو من السماح لهيئة الجينية للتغلب على هذه المشكلة. فإنه لا يغير المريض الشفرة الجينية أو إدخال المواد الجينية في الجسم.
Ataluren يجري اختباره حاليا في المرحلة 2b المحاكمة في المرضى الذين يعانون من تحور هراء Duchenne / بيكر الضمور العضلي ، وسيتم قريبا اختبار في المرحلة 3 المحاكمة في هراء تحور التليف الكيسي. وبناء على هذه التجارب قبل المرحلة 1 و 2 المحاكمات.


العودة إلى أعلى

3.
س : كيف يتم تحديد الطفرات الهراء؟

وقال : الاختبارات الجينية ، كما دعا الى ذلك التنميط الجيني ، يمكن تحديد ما إذا كان المريض هو مرض وراثي ناجم عن تحور هراء. كما ataluren وغيرها من تحور القائم علاجات محتملة لمزيد من التقييم ، مع العلم المريض الوراثية المكياج قد تكون مفيدة في تحديد ما إذا كان هذا الشخص قد تستفيد من أي من هذه العلاجات. المرضى قد ترغب لبحث امكانية الاختبارات الجينية مع الطبيب أو المستشار الجينية. في العادة ، وكمية صغيرة من الدم لأداء الاختبار. عينة من الدم سيتم إرسالها إلى المختبرات المتخصصة ، وأحيانا في مستشفى جامعة لديها خبرة فنية في دراسة المرضى الذين يعانون من مرض معين.

العودة إلى أعلى

4.
س : كيف يمكنني الحصول على ataluren؟

وقال : Ataluren هو مجال التحقيق المخدرات التي لم يتم بعد الموافقة على لاستخدامها من قبل السلطات الرقابية في أي بلد ، وبالتالي لا يمكن شراؤها بصورة قانونية لاستخدامها من قبل المريض. الشكل الوحيد للataluren التي تلبي المتطلبات التنظيمية لسلامة وصفاء ومناسبا للاستخدام في البشر هي من صنع PTC العلاج. لأنها هي المخدرات مجال التحقيق ، ataluren متاح فقط في العلاج PTC برعاية التجارب السريرية.
العودة إلى أعلى

5.
س : ما هي التجارب السريرية أنت تقوم الآن؟

وقال : ويجري اختبار Ataluren في هراء تحور Duchenne / بيكر الضمور العضلي (nmDMD / كثافة المعادن بالعظام. ونحن نتوقع أن تبدأ التجارب في هراء تحور التليف الكيسي (nmCF) في النصف الثاني من عام 2009.
في nmDMD / كثافة المعادن بالعظام ، اننا بصدد مرحلة التجارب السريرية 2b في مواقع متعددة في أمريكا الشمالية وأوروبا وإسرائيل ، وأستراليا. الأهداف الرئيسية لهذه المحاكمة هي لفهم ما إذا كان يمكن أن تحسن ataluren والمشي ، والنشاط ، وظيفة العضلات والقوة ، وعما إذا كان يمكن أن تعطى بأمان لفترة طويلة (ما لا يقل عن 48 أسبوعا).
في هذه المرحلة 2b الدراسة المشاركين عشوائيا لتلقي جرعة واحدة من اثنين من مستويات المخدرات أو وهمي (مادة خاملة ويبدو أن مثل الأذواق ataluren فعلا لكنها لا تحتوي على المخدرات). محاكمة ضعف بصره ، وهذا يعني أن أيا من المشاركين والباحثين ، ولا نعرف من هو استقبال وهمي أو المخدرات أو ما الجرعة.
هذه الدراسة هو تقييم ataluren في 174 الفتيان والشبان مع nmDMD / كثافة المعادن بالعظام. المحاكمة التي يتوقع أن تكتمل في أوائل عام 2010 ، هو الآن على نحو كامل والتحق لم يعد قبول مشتركين جدد. على الرغم من أنه عين المرحلة 2b محاكمة بدلا من المرحلة 3 المحاكمة ، يعتبر محوريا التسجيل الموجه المحاكمة. وهذا يعني أنه إذا كانت المحاكمة النتائج الإيجابية بشكل كاف ، فإن البيانات عن هذه المحاكمة يمكن أن تقدم إلى ادارة الاغذية والعقاقير الامريكية (الهيئة) ، والوكالة الأوروبية للأدوية (EMEA) ، وغيرها من السلطات التنظيمية للتسويق دون موافقة الحاجة لأداء المرحلة 3 المحاكمة في nmDMD / كثافة المعادن بالعظام.
هؤلاء المشاركين الذين أتموا بنجاح المرحلة 2b المحاكمة هم وحدهم المؤهلون للمشاركة في المرحلة 2b تمديد هذه الدراسة ، التي فتحت حتى الآن. في هذه المرحلة 2b تمديد الدراسة ، ويتلقى جميع المشاركين ataluren (لا يتلقى المرضى وهمي). هذه الدراسة ليست سوى امتداد لأولئك المرضى الذين شاركوا في المرحلة الأصلي 2b الدراسة.
الثالثة من التجارب السريرية ataluren يجري حاليا في nmDMD هو تمديد المرحلة 2a الدراسة فيها ، شأنه في ذلك شأن المرحلة 2b تمديد الدراسة لجميع المشاركين في الحصول على ataluren. المحاكمة ليست متاحة إلا لأولئك الأولاد الذين شاركوا في المرحلة السابقة 2a دراسة منتهية منذ فترة.
في nmCF ، نتوقع لبدء المرحلة 3 تجربة سريرية في مواقع متعددة في أمريكا الشمالية وأوروبا وإسرائيل في النصف الثاني من عام 2009. الأهداف الرئيسية للمحاكمة ataluren على فهم ما إذا كان يمكن أن تحسن وظيفة الرئة وقوات التحالف ، وما اذا كانت الأعراض يمكن بأمان لفترة طويلة (ما لا يقل عن 48 أسبوعا). معلومات إضافية ستكون متاحة افتتاح المحاكمة النهج.

العودة إلى أعلى

6.
س : ما لكم من التجارب السريرية التي أجريت بالفعل في Duchenne / بيكر الضمور العضلي ، وماذا كانت النتائج؟

وقال : بعد اتمام المرحلة 1 اثنين من التجارب السريرية في المتطوعين الذين يتمتعون بصحة جيدة ، وبدأنا المرحلة 2a محاكمة في المرضى الذين يعانون من تحور هراء Duchenne الضمور العضلي (nmDMD) في ثلاثة مواقع في كل من الولايات المتحدة 38 مريضا في هذه المحاكمة وردت ataluren لمدة 28 يوما في واحد جرعة من ثلاثة مستويات.
هدف هذه الدراسة هو تحديد ما إذا كان ataluren زيادة انتاج dystrophin في خلايا العضلات. إعلان الدوحة الوزاري سببه نقص البروتين dystrophin. ataluren لأنه يهدف إلى زيادة إنتاج dystrophin في المرضى الذين يعانون من nmDMD ، فإننا رصد مستويات dystrophin في خلايا العضلات. وقد تحقق ذلك عن طريق إزالة كمية صغيرة من الأنسجة العضلية من كل مشارك في محاكمة وتحليلها باستخدام المجهر والبرامج المتخصصة.
وثمة نقص في خلايا العضلات dystrophin أسباب البروتين creatine kinase تسرب إلى خارج خلايا العضلات إلى مجرى الدم. وبالتالي تحقيق هدف آخر من هذه الدراسة لتحديد ما إذا كان يقلل ataluren تركيز creatine kinase في مجرى الدم. الباحثون ايضا ataluren تقييم السلامة وكيفية ataluren يمتص إلى مجرى الدم والتخلص من الجثة.
في هذه الدراسة ، ataluren العلاج المرتبطة حدوث تحسن في إنتاج dystrophin في خلايا العضلات. في المجموع ، 23 من 38 مريضا (61 ٪) تظهر تغيرا إيجابيا في إنتاج dystrophin في خلايا العضلات على مدى 28 يوما من العلاج ataluren. وبالإضافة إلى ذلك ، خلايا العضلات من 35 من المشاركين في نمت ثقافة الأطباق وتعامل مع ataluren. إنتاج dystrophin مثقف وحظ في خلايا العضلات من كل هؤلاء الصبية. تخفيضات في تركيز creatine kinase في الدم كما لوحظ خلال ataluren العلاج ، مما يشير إلى انخفاض في ضعف العضلات.
Ataluren بشكل جيد التحمل (انظر السؤال 8) ، ومعظم المرضى أخذ جميع من ataluren المعاملة دون أي جرعة المفقودين. وجود الدم في ataluren كان مستدامة ومستقرة خلال مدة الدراسة في المعاملة.
بناء على نتائج هذه الدراسة ، وبدأنا المرحلة الأطول أجلا 2b الدراسة في شباط / فبراير 2008.

العودة إلى أعلى

7.
س : ما لكم من التجارب السريرية التي أجريت في هراء طفرة التليف الكيسي (nmCF) ، وماذا كانت النتائج؟

وقال : بعد اتمام المرحلة 1 اثنين من التجارب السريرية مع متطوعين أصحاء ، أجرينا ثلاث محاكمات المرحلة 2 في nmCF مرضى في الولايات المتحدة ، اسرائيل ، فرنسا وبلجيكا. كل واحد من 77 مريضا (47 من الكبار و 30 طفلا) المسجلين في هذه المحاكمات التي وردت في ataluren المتكررة الدورات 28 يوما ، ويتألف كل منهما من 14 يوما على العلاج و 14 يوما في العلاج. في دورة واحدة ، تلقى المشاركون أقل جرعة من نظام ataluren ، وفي دورة أخرى ، وأنهم تلقوا جرعة عالية من ataluren.

هدف واحد من قوات التحالف السريرية البرنامج لتحديد ما إذا كانت الزيادات ataluren إنتاج التليف الكيسي transmembrane تصرف المنظم (CFTR) في الخلايا. قوات التحالف هي التي يسببها نقص CFTR. لأن ataluren مصمما بحيث يسمح لإنتاج CFTR في المرضى الذين يعانون من nmCF ، فإننا CFTR رصد المستويات. وقد أنجز هذا المسح من قبل عدد قليل من الخلايا من الأنف من المشاركين في المحاكمة ، وتحليل الخلايا لCFTR البروتين باستخدام المجهر.

CFTR أسباب عدم وجود حركة غير طبيعية من الملح (كلوريد الصوديوم) والمياه داخل وخارج الخلايا في الأنف والرئتين. وبالتالي تحقيق هدف آخر من هذه الدراسات لتحديد ما إذا كانت الزيادات ataluren حركة الجزيئات كلوريد من خلال خلايا السطر الأنف. مثل هذا التحسن سوف تقدم أدلة على أن CFTR تنتجها ataluren نشطة. الباحثون ايضا ataluren تقييم السلامة وكيفية ataluren يمتص إلى مجرى الدم والتخلص من الجثة.

في هذه الدراسة ، ataluren العلاج المرتبطة تحسنا في عدد من الخلايا تظهر الأنف CFTR البروتين. تحسينات وتطبيع كلوريد الحركة عبر خلايا الجهاز التنفسي لوحظ في العديد من المرضى. ويبدو أن النتائج مع تحسين وقتا أطول للعلاج.
Ataluren بشكل جيد التحمل (انظر السؤال 8) ، ومعظم المرضى أخذ جميع من ataluren المعاملة دون أي جرعة المفقودين. وجود الدم في ataluren كان مستدامة ومستقرة طوال مدة الدراسة.

وبناء على نتائج هذه الدراسات ونحن نخطط لبدء المرحلة 3 محاكمة ataluren في nmCF في النصف الثاني من عام 2009.

العودة إلى أعلى

8.
س : هل هناك آثار جانبية من ataluren في التجارب السريرية؟

وقال : كجزء من المرحلة 1 المحاكمات في المتطوعين الذين يتمتعون بصحة جيدة وتلقى بعض المشاركين واحد جرعات عالية جدا من المخدرات (150 أو 200 مغ / كغ) ، إضافة إلى تلك التي من المتوقع أن تعطى للمرضى. عند هذه المستويات المرتفعة جدا ، والمرضى من ذوي الخبرة عابرة آثار الغثيان والتقيؤ والاسهال والصداع والدوار. هذه الآثار كانت خفيفة واختفت بسرعة (عادة خلال دقائق إلى ساعات). بعض المتطوعين الذين يتمتعون بصحة جيدة وتلقى العلاج لمدة تصل إلى 14 يوما في جرعة تصل إلى 50 مغ / كغ مرتين في اليوم وتعاني من أي أعراض سلبية الأحداث المتصلة بالمخدرات (الآثار الجانبية) في أي جرعة. وكان بعض المشاركين زيادات متواضعة في أنزيمات الكبد من أن يمكن اكتشافه في اختبارات الدم. هذا لا يتطلب وقف ataluren ، ومستويات الانزيم عادت الى طبيعتها بعد توقف المشاركون في أخذ الدواء.
كما Ataluren جيد التحمل بصفة عامة من بين 38 مريضا nmDMD وnmCF مع 77 من المرضى الذين شاركوا في المرحلة 2a الدراسات. الأحداث السلبية نادرة وعادة ما تكون خفيفة الى معتدلة في شدتها. عدد قليل من المرضى الذين يعانون من قوات التحالف في بعض الأحيان قد حرق خفيف مع التبول ولكن ذلك لم يسفر عن انقطاع أو العلاج يتم وقفها. عدم وجود مخاوف تتعلق بالسلامة البدنية على أساس الامتحانات ، والتوقيع على القياسات الحيوية ، والكهربائية ، أو نتائج الاختبارات المعملية.
بيانات من المرحلة 2a الدراسات الأولية في الطبيعة. دراسات لمجموعات أكبر من المرضى الذين تجرى الان لفترات أطول من الوقت لإجراء تقييم كامل لأكثر سلامة وفعالية ataluren.


العودة إلى أعلى

9.
س : هل من الممكن للمشاركة في التجارب السريرية؟

وقال : في النصف الثاني من عام 2009 المرحلة 3 محاكمة ataluren ومن المتوقع أن يبدأ تسجيل المرضى الذين لا يقل عن 6 سنوات من العمر ، وقد قامت قوات التحالف بسبب تحور موثق هراء ، وظائف الرئة (FEV1) ما بين 40 ٪ و 90 ٪ من طبيعي. إدراج إضافية / استبعاد المعايير متوافرة في www.clinicaltrials.gov. المهتمة المرضى قد ترغب في مناقشة إمكانية مشاركة مع قوات التحالف الطبيب.
جميع المواقع المقررة لهذه المحاكمة ستكون مدرجة www.clinicaltrials.gov ، وعلى الصفحة المتعلقة PTC على شبكة الإنترنت. كما هو معروف أن كل دراسة الموقع وفتح على استعداد للتسجيل ، وتفاصيل الاتصال في الموقع وستضاف إلى هذه القوائم. الناس مع قوات التحالف هراء تحور أو أسرهم موقع الاتصال مباشرة للاستفسار عن محاكمة المشاركة. أفراد في موقع يشرح دراسة الإجراءات والفوائد المحتملة والمخاطر المرتبطة المشاركة. وسيكون من بين المشاركين المحتملين إعطاء موافقة على شكل مزيد من شرح محاكمة هؤلاء على التوقيع على اختيار شكل وسيتم فحص النظر للانتساب.
محاكمات ataluren في هراء تحور Duchenne / بيكر الضمور العضلي (nmDMD) الجاري لكنها أكملت تسجيل الأهداف ، وبالتالي ليست حاليا تسجيل المرضى الجدد.

العودة إلى أعلى

10. س : ما أنت التجارب السريرية وتخطيط للمستقبل؟

وقال : تمديد الدراسة ستكون مفتوحة فقط لأولئك المرضى الذين يعانون من nmCF الذين أتموا بنجاح المرحلة 3 المحاكمة. توافر المزيد من المعلومات ، وسوف تنظر PTC العلاج إجراء محاكمات إضافية ataluren من المرضى الذين يعانون من nmDMD ، nmCF وغيرها من المرضى الذين يعانون من الاضطرابات الوراثية بسبب طفرات هراء (انظر السؤال 12).

العودة إلى أعلى

11. س : هل لديك ما قبل الحصول على موافقة؟

وقال : في هذا الوقت ، قبل الحصول على موافقة البرنامج سيكون سابقا لأوانه. على الرغم من البيانات في وقت مبكر من تحور هراء هراء التليف الكيسي ، والضمور العضلي Duchenne تحور مشجعة ، فإن النتائج الأولية ، والتي جرى الحصول عليها من عدد قليل من المرضى الذين يتلقون ataluren لفترة قصيرة من الزمن. إجراء توسيع وصول البرنامج في هذا الوقت قد يؤدي الى مخاطر غير مقبولة للمرضى قد يعرض للخطر ووضع ataluren حتى لا تصبح متاحة لجميع المرضى الذين يمكن أن تستفيد لو فعاليته والسلامة ثبت في نهاية المطاف.

العودة إلى أعلى

12. س : كيف يمكن ان يبقى على علم ataluren؟

وقال : مرة واحدة تبدأ التجارب السريرية ، من المهم إتاحة المعلومات في www.clinicaltrials.gov (استخدام مصطلح البحث "ataluren") ، وكذلك في التجارب السريرية PTC قسم من الموقع الإلكتروني www.ptcbio.com. PTC يرسل البريد الإلكتروني التحديثات عن التجارب السريرية وأخبار أخرى من الشركة. الانضمام إلى قائمة البريد الإلكتروني ، قم بزيارة "اتصل بنا" جزء من موقعنا.

العودة إلى أعلى


الموارد للمرضى وعائلات * :
المؤسسة الفرنسية لContre ليه Myopathies (AFM)
www.afm - france.org
التليف الكيسي مؤسسة مقاتلى الحرية الكمبوديين)
www.cff.org
المنظمة الأوروبية لأمراض نادرة (EURORDIS)
www.eurordis.org
موقع الهيئة التجارب السريرية
www.clinicaltrials.gov

اختبارات الجينات : الموقع برعاية المعاهد الوطنية للصحة
www.geneclinics.org
الضمور العضلي الرابطة
www.mdausa.org
المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة (في الشمال)
www.rarediseases.org

المشروع الأم الضمور العضلي (PPMD)
www.parentprojectmd.org
المشروع الأم بريطانيا الضمور العضلي (PPUK)
www.ppuk.org

علاج عصبي عضلي بين هيئة الرقابة الوطنية وشبكة بحوث بالحركة في أوروبا لتقييم وعلاج الأمراض عصبي عضلي) www.treat - nmd.eu
Vaincre لوس انجليس لMucoviscidose
www.vaincrelamuco.org
* يرجى ملاحظة أن الموقع وصلات خارجية وقدمت في هذه الوثيقة PTC العلاج خارج السيطرة ، ونحن لا تتحمل المسؤولية عن المعلومات التي قد تحتوي على. وتقدم هذه الوثيقة لأغراض تعليمية فقط وليس المقصود بها لتحل محل الاستشارة الطبية للطبيب أو شخص آخر مؤهل لتقديم الرعاية الصحية.
العودة إلى أعلى

[بنت فلسطين84]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة abdulrahman alswaid

شكرا يابنت فلسطين

لعلك تترجمية او تلخصي ترجمته ان امكن

والله يا دكتور الي فهمتو
انو بالنصف الاول من سنة 2010 رح تطلع نتائج المرحله التانيه وبعدها رح يعملو على اختبار مدى تاثيره على المدى الطويل لمدة اشهر
ما بعرف ازا هيك صح الي فهمتو اما لا
وازا غلط يا ريت توضحلنا مع انو رح نغلبك يا دكتور

[بنت فلسطين84]

‎Dear Friends of PTC,
PTC Therapeutics would like to provide an update on the current status of our investigational drug, ataluren (formerly referred to as PTC124®).
PTC has just initiated a multi-national placebo-controlled Phase 3 trial of ataluren in patients with nonsense mutation CF (nmCF). The main goals of this trial are to understand whether ataluren can improve how patients feel and function and to determine whether the drug can be given safely during a trial of approximately one year.
Ataluren targets a genetic change known as a nonsense mutation. Nonsense mutations are premature stop signals in the genetic code that result in an interruption in the production of an essential protein. This causes the protein to be short and non-functioning. In the case of cystic fibrosis (CF), this essential protein is the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Overall, about 10 percent of patients with CF have the disease due to a nonsense mutation.
To be eligible for this trial, participants must have had a blood test of their DNA, called genotyping, to confirm that a nonsense mutation is the basis for their CF. Patients with CF who have not been genotyped may want to consider discussing this with their treating physician or genetic counselor. Facilities that perform gene sequencing can be located through the Gene Tests website (www.genetests.org); click “Laboratory Directory” to search, using the term “cystic fibrosis,” to obtain a list of locations of genetic testing facilities.
In addition to having nmCF, participants must be at least six years of age and weigh at least 16 kg (about 35 pounds). They must be able to do a breathing test (spirometry) and have FEV1 values that are between 40% and 90% of those predicted for healthy people of similar age and height. Other inclusion criteria are listed on clinicaltrials.gov and will be explained prior to trial enrollment.
The Phase 3 trial has opened at several sites in Belgium and at one in the U.S. We expect many more sites to open in the U.S., Canada, Europe and Israel in the next three months. We are evaluating additional sites in California, Florida New Jersey and Texas. Current sites are listed on our website (as well as on a National Institutes of Health website, clinicaltrials.gov). These are posted now to allow interested patients and families to determine which site would be most convenient for them. As each site opens, contact information will be added to clinicaltrials.gov and our website. Patients can then contact the site directly to inquire about possible participation.
Answers to frequently asked questions about the trial and a map of trial sites are available on our website.
If you have any questions about the trial or ataluren, please call our new toll-free patient information number, 866 282-5873, or contact us at (تم حذف الإيميل لأن عرضه مخالف لشروط المنتدى).
Best Regards,
PTC Therapeutics

‎**********************************
طبعا انا الي فهمتو من الايميل
انو بدت التجربه من المرحله التالته على علاج ataluren لمرضى التليف الكيسي في مركزين في اميركا
بس يا ريت يا دكتور تفسرنا هل هوي كمان للمصل دستروفي لانو نفس اسم العلاج للمصل دستروفي
انا مش فاهمه شي بصراحه كيف نفس العلاج بيختبرو للمصل دستروفي وكمان لتليف الكيسي؟