مهممممم ارجو الاطلاع PTC124 / ataluren

[حمزة رجب]

السلام عليكم

منذ ايام ذهبت الى طبيبة مختصة بامراض ضمور العضلات و الاعصاب بتونس - مستشفى الرابطة .. استشرتها فى علاج بدواء PTC124 / ataluren فقالت لى .. لا ينفع هذا الدواء الا مع من مزال يمشي ولو قليلا .. فاصابنى الاحباط .. ارجوا منكم الاجابة علما انى مريض بضمور العضلات التونسي .. فلا ادري هل اتلقى العلاج ام لا .. كنت متشجعا على ذلك و لكن لا ادرى الان ما العمل .. نصيحة منكم .. و الله هو الشافى و الله المستعان .

[mohd1987]

لا تحبط اخي حمزة فلفرج قادم بأذن الله وبنسبه لجواب دكتوره على اي اساس جاوبتك ودواء لم يطرح في الاسواق بعد

انا في نظري جواب كان عن غير علم دقيق في دواء

[*-*MaRoOuM*-*]

وعليكم السلام

ما فهمت اخي ارجو التوضيح

هل تقصد ضمور عضلات التونسي (عضلين) ؟

[حمزة رجب]

جزاكم الله خيرا على التشجيع لكن نزل الدواء فى فرنسا


نعم مرض العضلات مكتشف بتونس اسمع مرض العضلات التونسي لان هناك اكثر من 50 نوع .. مرضي اقل من الدوشين يأتى للبنات و الاولاد على حد سواء

[*-*MaRoOuM*-*]

نعم انا ا عرف مرضي يطلق عليه المرض التونسي و هو يصيب الذكور اكثر من الاناث
يعني طلعت انا طفرة هيك ههههههه و اسمه عضلين كمان لانه اللي اكتشفو طبيب تونسي
و اطلقو عليه اسم عضلين نسبة الى عضلة

يا عمي ملينا بدنا حـــــــــل بدنا علاج يا رب يــــــــــــــــا رب بــس

[حمزة رجب]

الله يقدر الخير ، ان شااء الله سأتوكل على الله و اقدم ما يلزم لاخذ هذا الدواء و اخبركم باى جديد

[جبور]

كم هو ثمن هذا الدواء أخي حمزة؟

[حمزة رجب]

حقيقة لا اعلم اخى ، مازلت بصدد تحضير الاوراق و ارسالها للطبيب هناك فى فرنسا

ان شاء الله اى جديد اخبركم على الطول ، ان شاء الله يكون نافع لنا و لكم ياااااارب

[*-*MaRoOuM*-*]

ان شاء الله

لا تنسونا من الاخبار الحلوة

[ادهم عرابي]

لو سمحت اخي الفاضل هل من الممكن عنوان او ايميل المركز التونسي هذا وهل هذا العلاج فعلا شافي باذن الله لم يستطيعو المشي ولو قليلا كماقولت ارجو الرد لو تكرمت

[حمزة رجب]

ما عندي عنوانه ، لكن لن يفيدك بشيء المركز ، انا فعلت هذا اجتهادا منى و الدواء بفرنسا و ليس تونس ، اما عن الدواء اعتقد انه فعال و الله اعلم حسب بحثى فى المنتدى و المواقع الرسمية لهذا الدواء اتالورين - الله يقدر الخير اخوانى

[*-*MaRoOuM*-*]

اخي هل دواء بي تي سي نجح لمرضى ضمور العضلات او بالتحديد لمرض الحثل العضلي؟
حسب متابعتي إنه للاسف ما توصلو لشيء لحد هذه اللحظة

و لا تحزن وضعي مثل وضعك من فترة طويـــــلة جداً توقفت عن المشي و حركة يداي على قدها
لاكن أخي خلينا نمشي مع الابحاث شوي شوي

اوكي نحن منكون سعيدين جدا لو نجح العلاج على الاشخاص اللي بيمشو و تدريجيا ان شاء الله بينجح علينا

ان شاء الله لازم نكون صابرين و أقوياء و ندعو دائما بالشفاء العاجل

و الله سبحانه و تعالى لا يرد دعوة عباده ان شاء الله

تحياتي للجميع

[مراد وأمل في الحياة]

اليكم حالتي وجزاكم الله خيرا
اي نوع من المرض أنا فيه
أنا لدي عضلات الساقين منتخفختين
وأستطيع أن أمشي الآن وانا في عمر 27 سنة لكن ببطيء ولايمكن لي صعود السلالم او الوقوف عندما أكون جالسا في الآرض
وكثير السقود
للعلم أني في السابق كنت أمشي أقود السيارة اللعب الكرة أقود الدراجة الهوائية
لكن بعد سن 23 سنة أصبحت أفقد في قواي
ماهو هذا المرض بارك الله فيكم
لان بيكر ودوشين لايتوافق مع حالتي

[رشيد ميلان]

هذه نبذة عن دواء أتالورين إخوتي :
الثلاثاء 1 يناير 2013

Ataluren التحديث من PTC التداوي

أعطى PTC التداوي مؤخرا تحديثا على تطوير ataluren ويقولون انهم تقدموا بطلبات للحصول على موافقة مشروطة من المخدرات في الاتحاد الأوروبي. جنبا إلى جنب مع طلب للموافقة مشروطة، وتخطط الشركة لبدء بلاسيبو التي تسيطر عليها المرحلة 3 التجارب السريرية الدولية التي يأملون أن تأكيد نتائج مشجعة من التجارب السابقة.

أعلنت المؤسسة العامة للاتصالات التداوي في بيان صحفي أنها تقدمت بطلب للحصول على موافقة مشروطة من ataluren في الاتحاد الأوروبي. يتم منح موافقة مشروطة على الأدوية التي من المحتمل أن الفوائد تفوق المخاطر التي يتعرضون لها، لكن هناك حاجة إلى معلومات إضافية حيث لتأكيد هذا الوضع. الأهم من ذلك، أنها تسمح ليتم العلاجات المتوفرة في السوق في حين يتم اجراء المزيد من الدراسات.

سوف الهيئات التنظيمية الأوروبية (وكالة الأدوية الأوروبية، أو EMA) الآن تقييم الطلب ويقرر ما إذا كان لإعطاء الموافقة على المخدرات. إذا تم منح موافقة مشروطة، فإن الشركة ستكون قادرة على تسويق هذا الدواء في دول الاتحاد الأوروبي في حين وهمي تسيطر المرحلة 3 التجارب السريرية يتم في وقت واحد لتأكيد سلامة وفعالية الدواء.

في المملكة المتحدة، فإن المخدرات لا تزال بحاجة إلى تقييم من قبل المعهد الوطني للتميز السريري والمجلس التكليف الوطنية NHS قبل اتخاذ قرار بشأن ما إذا كان الصندوق هو جعل العلاج المحتملة. وليس من الواضح في الوقت الراهن كيف لفترة طويلة قد تستغرق هذه العملية.

حملة الضمور العضلي هو يبحث في التمويل في المملكة المتحدة وعملية الموافقة على أي علاج محتمل لضمور العضلات دوشين. اعتبارا من عام 2013، وسوف يتم تقييم الأدوية التكلفة العالية للظروف نادرة كتبها nice. وقد اجتمع حملة الضمور العضلي مؤخرا مع رئيس نيس، السير مايكل رولينز، للتأكد من أن لطيفة هي على بينة من التطورات الأخيرة. لقد التقى أيضا ممثلي NHS التكليف المجلس الذي سيكون مسؤولا عن تمويل أي علاجات المستقبل.

*وقال روبرت ميدوكروفت، الرئيس التنفيذي للحملة الضمور العضلي،:

"هذا الاعلان هو خطوة أولى هامة في هذه العملية، وذلك أمر مشجع. وقد كتبت إلى السير كينت وودز، رئيس وكالة الأدوية الأوروبية، للتأكيد على الأهمية الحيوية لعلاجات محتملة للظروف دوشين وغيرها. لقد تم القيادة ويهدف التقدم في البحوث لسنوات عديدة، وعملنا اليوم في تسريع مسار من البحث إلى علاجات.

واضاف "اننا سوف نواصل العمل مع كل من لطيفة وNHS التكليف المجلس كما لديهم أيضا أدوار رئيسية للعب."

وقال الدكتور ماريتا بوهلسكميدت، مدير الأبحاث في حملة الضمور العضلي،:
"إنها إشارة إيجابية، ومشجعة، أن نرى أن PTC التداوي وقد طبقت إلى EMA للموافقة مشروطة من ataluren. نأمل أن نوعية البيانات السريرية التي يمكن للشركة أن تقدم إلى EMA سوف تكون مرتفعة بما يكفي لدعم تطبيق ".

وتهدف المرحلة 3 المحاكمة لتأكيد نتائج المحاكمة 2B المرحلة في مجموعة أكبر بكثير من الفتيان. وسوف تكون المحاكمة العشوائية، والمحاكمة التي تسيطر عليها وهمي وسوف تشمل حوالي 220 الفتيان الذين لديهم ضمور العضلات دوشين الناجمة عن طفرة هراء. وستبدأ المحاكمة تستمر 48 أسبوعا، وسوف قياس مدى تأثير ataluren يمكن للبنين مسافة المشي في 6 دقائق. عندما يصبح مزيد من المعلومات حول المحاكمة المقبلة المتاحة، وسوف نقوم بتحديث هذه الصفحة وإضافة إلى محاكمة قاعدة بياناتنا التجارب السريرية.

معلومات أساسية
Ataluren هو دواء عن طريق الفم الذي تم تطويره في الولايات المتحدة من قبل المؤسسة العامة للاتصالات التداوي للتغلب على تغير معين في الحمض النووي تسمى طفرة هراء. حوالي 10-15٪ من الأولاد مع ضمور العضلات دوشين يكون هذا النوع من الطفرات. في حالات نادرة جدا، يمكن أن الطفرات التي تحدث هراء في مواقف معينة في جين الدستروفين أيضا أن يسبب أعراض أخف من بيكر ضمور العضلات.

مزيد من المعلومات والروابط
مزيد من المعلومات حول الضمور العضلي دوشين

قرأت عن البحوث التي يمولها إلى ضمور العضلات دوشين

إذا كان لديك سؤال حول هذا أو أي قصة بحثية أخرى، يرجى مراسلتنا عبر البريد الإلكتروني على (تم حذف الإيميل لأن عرضه مخالف لشروط المنتدى)

ما هي الا من خلال مساهماتكم أن نتمكن من الاستمرار في تمويل العمل الحيوي الذي يأخذنا أقرب إلى إيجاد العلاجات والأدوية لالعضلات ومضيعة للظروف. تبرع الآن وتساعد في تغيير حياة الآلاف من الناس الذين يعيشون مع ضمور العضلات والاعصاب الظروف ذات الصلة.
وللإستعلام أكثر ها هو الرابط من المصدر :
http://www.muscular-dystrophy.org/re...c_therapeutics

الله يشفي الجميع بجاه النبي الشفيع صلوا عليه و سلموا تسليم .....

[بوحسن]

اخواني الصبر ارجوكم
الموضوع في نهاياته وان اخذ مده سنه او اكثر لكن على الاقل هناك امل موجود ، قبل 10 سنوات كانت حالات الدوشين وغيرها ميئوس منها لولا فضل الله سبحانه علينا، اظن والله اعلم ان الدواء التجريبي على جين 51 هو لاخذ الموافقه، ولا يعقل الشركات من ستحصد مليارات ان تكتفي بدواء لجين 51 واكثر من 4 شكرات تعمل على نفس الجين !!
هم لديهم العلاج لشريحة كبيره والتسريبات موجوده في المواقع الاجنبيه ومجرد كتابة exon skping في البحث ووضع علامه على البحث في الشهر الماضي وستجدون مئات المواقع تنقل اخبار جديده مبشره، ان الامر احتاج سنه او اكثر فهناك امل

[مراد وأمل في الحياة]

المشاركة الأصلية كتبت بواسطة بوحسن

اخواني الصبر ارجوكم
الموضوع في نهاياته وان اخذ مده سنه او اكثر لكن على الاقل هناك امل موجود ، قبل 10 سنوات كانت حالات الدوشين وغيرها ميئوس منها لولا فضل الله سبحانه علينا، اظن والله اعلم ان الدواء التجريبي على جين 51 هو لاخذ الموافقه، ولا يعقل الشركات من ستحصد مليارات ان تكتفي بدواء لجين 51 واكثر من 4 شكرات تعمل على نفس الجين !!
هم لديهم العلاج لشريحة كبيره والتسريبات موجوده في المواقع الاجنبيه ومجرد كتابة exon skping في البحث ووضع علامه على البحث في الشهر الماضي وستجدون مئات المواقع تنقل اخبار جديده مبشره، ان الامر احتاج سنه او اكثر فهناك امل

السلام عليكم
انا لحد الساعة لم أفهم شيئا هل الدواء يمكن الحصول عليه من فرنسا بتوصية او بمراسلة جهة معينة أم ماذا.
لاني بصراحة راسلت الطبيب الفرنسي اندوني وارسلت له تقاريري وقام بتوجيهي الى بروفيسور هنا في الجزائر.
أظن لو كان الدواء هذا متوفر لنصحني به والله أعلم